研發體系、產業體系和政策體系日趨完備，上市數量持續增添
國產創新藥加速發展（科技視點·走近新質生產力④）
在百濟神州北京昌平研發中間實驗室，科研人員正在進行藥物分解實驗。曹曼玲攝
本年的《當局任務報告》提出，“鞏固擴年夜智能網聯新動力汽車等產業領先優勢，加速前沿新興氫能、新資料、創新藥等產業發展，積極打造生物制造、商業航天、高空經濟等新增長引擎。”
當前，我國創新藥產業處于哪個階段？未來發展遠景若何？加速發展創新藥產業還需求從哪些方面發力？記者進行了采訪。
新藥研發駛進快車道，患者的用藥可及性和可負擔性顯著晉陞
首個被納進國家醫保藥品目錄的腫瘤免疫藥物信迪利單抗、首個獲批的國產新型降膽固醇藥物PCSK9（前卵白轉化酶枯草溶菌素9）克制劑托萊西單抗……自2011年8月成立至今，位于江蘇蘇州工業園區獨墅湖畔的信達生物已有10款產品獲批上市，覆蓋腫瘤、本身免疫、代謝及血汗管等嚴重疾病領域，累計造福患者逾250萬名。
“開發出老蒼生用得起的高質量生物藥、讓科技進步帶來的最新結果惠及更多患者，是我們公司成立的初心。”信達生物首席科學家陳炳良告訴記者，“我們趕上了創新藥發展的好時代，當年的夢想正一個步驟步變為現實。”
黨的十八年夜以來，“嚴重新藥創制”科技嚴重專項持續發力，藥品審評審批、國家醫保藥品目錄等相關軌制改造年夜刀闊斧……在各項政策的協力助推下，百濟神州、榮昌生物、康方生物、加科思等新藥研發公司紛紛涌現，齊魯制藥、石藥集團等傳統制藥企業加速轉型，我國新藥研發駛進快車道，迎來蓬勃發展的全新局勢。
本年2月，國家藥品監督治理局官網發布的《2023年度藥品審評報告》顯示，2023年同意上市的創新藥有40個，其適應癥涵蓋了腫瘤、本身免疫等嚴重疾病，以及睡眠障礙、下降血脂等近年來社會需求增添的治療領域。從2019年的12個到2023年的40個，5年來我國累計同意上市創新藥138個，呈現持續增長的傑出勢頭。
“國產創新藥的疾速發展，不僅極年夜晉陞了患者的用藥可及性，也顯著下降了患者用藥負擔。”中國食物藥品企業質量平安促進會副會長程增江說，2012年之前，我國藥品市場以仿制藥為主，國產創新藥屈指可數。由于缺乏具有自立知識產權的創新藥參與市場競爭，國外進口的創新藥價格昂貴，絕年夜多數患者“買不起”“用不上”。“國產創新藥的大批涌現，既為患者供給了更多用藥選擇，也為下降藥價打下了堅實基礎。”
以腫瘤免疫藥物PD—1為例，國內患者最後應用進口PD—1的年治療價格在60萬元以上。隨著國內藥企研發的腫瘤免疫藥物相繼獲批、陸續進進國家醫保藥品目錄，患者用藥的可及性和可負擔性年夜幅晉陞。今朝，應用國產PD—1的年治療價格已降至5萬元以下。
從依賴進口到頻繁“出海”，我國新藥研發才能躋身國際先進行列
本年3月15日，繼往年在歐盟、英國獲批上市之后，百濟神州自立開發的PD—1藥物替雷利珠單抗又獲得american食物藥品監督治理局（FDA）同意，用于治療既往接收化療后早期或轉移性食管鱗狀細胞癌患者。
2019年11月，該公司自立研發的澤布替尼獲得FDA同意上市。截至今朝，憑借傑出的臨床療效，澤布替尼已在全球70個國家和地區獲批。
創新藥“出海”，百濟神州并非一枝獨秀。近年來，我國創新藥年夜步走向海內市場——
2022年3月，傳奇生物開發的CAR—T細胞療法西達基奧侖賽獲批上市；同年5月，天濟醫藥研發的本維莫德獲批上市；
2023年10月，君實生物自立研發、生產的PD包養—1藥物特瑞普利單抗獲批上市；同年11月，和黃醫藥自立研發的小分子抗腫瘤新藥呋喹替尼獲批上市……
除創新藥直接在海內獲批上市，另一種情勢的“出海”——海內授權，近年來也方興未艾。所謂海內授權，是指國內藥企將具有自立知識產權的在研藥物的部門或所有的權益售讓給外國藥企，也被稱為“借船出海”。據不完整統計，2023年，中國創新藥海內授權買賣超過50筆，海內授權的項目數初次超過許可引進數。
“從依賴進口到頻繁‘出海’，表白中國的新藥研發才能躋身國際先進行列，創新藥產業量質齊升、實現了跨越式發展。”中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖說，“創新藥‘出海’，不僅能造福全球患者，還有助于國內藥企晉陞本身的研發才能、開拓更為廣闊的市場空間。”
值得一提的是，追隨跨國企業開發新藥的創新形式正在發生改變。在被譽為“科技體制改造試驗田”的北京性命科學研討所，有多個創新團隊正基于本身在國際上初次發現的新機制、新靶點，開發源頭創新的新藥。此中，北京性命科學研討所研討員李文輝、隋建華團隊根據他們在乙肝（丁肝）病毒沾染機制領域的原創結果，開發出全球首個靶向乙肝病毒概況年夜包膜卵白前S1區、可阻斷病毒和受體結合中和抗體HH—003，今朝正在進行國際多中間臨床研討，無望為丁肝、乙肝患者帶來全新療法。
堅持科技創新與軌制創新雙輪驅動，進一個步驟營造傑出生態環境
受訪者指出，由于起步晚等緣由，我國創新藥產業還面臨熱門靶點研發同質化、創新回報不及預期等問題。今后，要堅持科技創新與軌制創新雙輪驅動，加強全鏈條政策協同支撐力度，為創新藥產業高質量發展營造傑出的生態環境。
“要鼎力加強基礎研討特別是原創基礎研討，為新藥研發供給更多源頭死水。”李文輝告訴記者，只要把基礎的科學問題搞明白、找到包養全新的感化機制和靶點，才幹在劇烈的國際競爭中搶占先機、開發出全球領先、療效顯著的治療藥物和治療方式。“要給予科技領軍人才特別是青年人才長期、穩定的經費支包養持，讓他們心無旁騖、從事‘十年磨一劍’的原創研討。”李文輝說。
包養平臺推舉“與仿制藥分歧，創新藥研發周期長、投進高、風險年夜，只要獲得公道回報，研發企業才幹實現可持續發展，為患者研發出更多、更好的創新藥。”宋瑞霖認為，要切實增強宏觀政策取向分歧性，依照“‘醫保、醫療、醫藥’聯動”的原則進一個步驟深化改造，著力買通束縛創新藥產業發展的堵點卡點。
“此中，完美創新藥定價機制和藥費付出機制是重中之重。”宋瑞霖說，今后一是要通過不斷摸索，完美創新藥價格構成機制，真正體現創新藥的研發本錢和臨床價值；二是在完美現有付出手腕的基礎上，積極摸索合適國情的商業安康保險，滿足分歧患者的多元化用藥需求。
令人欣喜的是，這兩方面的問題已獲得積極回應。
在創新藥定價機制調整方面，本年1月，中共中心辦公廳、國務院辦公廳印發《浦東新區綜合改造試點實施計劃（2023—2027年）》，明確提出“樹立生物醫藥協同創新機制，推動醫療機構、高校、科研院所加強臨床科研一起配合，按照有關規定允許生物醫藥新產品參照國際同類藥品定價，支撐創新藥和醫療器械產業發展”。
本年2月，國家醫保局印發《關于樹立新上市化學藥品首發價格構成機制 鼓勵高質量創新的告訴（征求意見稿）》，旨在進一個步驟落實企業自立制訂藥品價格政策請求，鼓勵以臨床價值為導向的藥物研發創新，支撐高質量創新藥品的多元供給和公正可及，充足發揮市場在資源設置裝備擺設中的決定性感化，更好發揮當局感化，健全藥品價格構成機制。
在完美多元付出機制方面，上海市醫保局等部門于往年7月聯合印發《上海市進一個步驟完美多元付出機制支撐創新藥械發展的若干辦法》，出臺9年夜類、28條重點支撐辦法，以加強“醫保、醫療、醫藥”聯動，樹立完美多元付出機制，推動將更多優質的創新藥械納進包養網基礎醫保和商業安康保險付出范圍，晉陞創新藥械的可及性和可負擔性。
“今朝，我國已樹立了日趨完備的創新藥研發體系、產業體系和政策體系，創新藥產業潛力宏大、未來可期。”程增江表現，“堅持科技創新與軌制創新雙輪驅動，確保相關政策辦法同向發力、構成協力，創新藥產業必定能向更高程度邁進，為推進安康中國建設和加速發展新質生產力作出更年夜的貢獻。”（記者 趙永新 孫秀艷 申少鐵）